Een primeur in de medische wereld: een baby met een dodelijke stofwisselingsziekte is zo goed als zeker gered. Artsen aan de universiteit van Pennsylvania ontwikkelden een ‘op maat gemaakte’ gentherapie waarbij een fout in het DNA werd gecorrigeerd.
Kyle ‘KJ’ Muldoon werd geboren met een levensbedreigende stofwisselingsziekte door een genafwijking. De ziekte zou hem uiteindelijk fataal worden. Maar dankzij een op maat gemaakte genbehandeling, ontwikkeld door meer dan 45 wetenschappers en artsen, is Kyle nu een vrolijke baby geworden.
“Dit is de toekomst van de geneeskunde”, zegt Kiran Musunuru, een expert in genbewerking. “Ik hoop dat de dag komt dat er geen patiënten met een dergelijk zeldzame ziekte vroegtijdig zullen sterven nu we in staat zijn ‘genfouten’ te corrigeren.”
De behandeling van Kyle was zo geprogrammeerd dat er één enkele letter in zijn DNA werd gecorrigeerd. Een race tegen de tijd volgde om het medicijn te ontwerpen, te testen en toestemming te krijgen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.
Het team zegt dat de jongen, die nog geen jaar oud is, drie behandelingen heeft gekregen. Hoewel ze nog niet precies kunnen bepalen hoe goed de gen-editor heeft gewerkt, geloven ze dat ze erin geslaagd zijn het jongetje te redden.
Tot nu toe werken biotechnologische bedrijven die genbewerking testen alleen aan vrij veelvoorkomende genaandoeningen. Eenmalige behandelingen, zoals die voor Kyle, zijn immers te duur om te ontwikkelen en weinig rendabel.
Een primeur in de medische wereld: een baby met een dodelijke stofwisselingsziekte is zo goed als zeker gered. Artsen aan de universiteit van Pennsylvania ontwikkelden een ‘op maat gemaakte’ gentherapie waarbij een fout in het DNA werd gecorrigeerd.
Source: https://www.nieuwsblad.be/cnt/dmf20250515_96855320
.
